تتمثل الأهداف طويلة المدى لمجموعة أبحاث تحرير الجينات والعلاج في تطوير البحوث الطبية الحيوية في جامعة الشارقة وتطوير البنية التحتية والخبرة للتطبيقات السريرية المستقبلية التي تتضمن تقنيات تحرير الجينات الواعدة وسريعة النمو. ولهذه الغاية نقترح 5 أهداف:
- تطوير النظام الأساسي المستند إلى CRISPR-Cas9 للسماح بالدقة والفعالية العالية:
- تحديد الجينات المستهدفة العلاجية الجديدة في أنواع مختلفة من السرطان باستخدام شاشة واسعة الجينوم مع مكتبات sgRNA.
- تطوير مناهج علاجية جديدة من خلال استهداف منتجات الجينات المحددة.
- استخدام نظام CRISPR لتصحيح الجينات الشاذة أو تعديلها أو حذفها لمعالجة أدوارها الوظيفية في العديد من الأمراض البشرية بما في ذلك السرطان والسكري وأمراض القلب والأوعية الدموية أو أمراض الجهاز التنفسي ، من بين أمور أخرى.
- تحديد شبكات الإشارات الرئيسية لعملية التمثيل الغذائي للنمو الخلوي والتسبب في المرض المضطرب في أمراض مثل السرطان والسكري وأمراض القلب والأوعية الدموية أو أمراض الجهاز التنفسي.
- تطوير منهجية جديدة لتوصيل جزيئات تحرير الجينات إلى أنسجة مختلفة لاستهداف وتصحيح العيوب الجينية بدقة باستخدام الفقاعات الدقيقة المستهدفة بالموجات فوق الصوتية والتقنيات المستهدفة الديناميكية الضوئية.
- تطوير البنية التحتية للعلاج الجيني الذي يوفر الدعم لمختلف المجموعات البحثية في معهد أبحاث العلوم الطبية والصحية (RIMHS) والسماح لـ RIMHS باكتساب المعرفة والخبرة في تقنية تحرير الجينات المتقدمة للغاية التي من شأنها أن تكون بمثابة أساس لـ التطبيقات السريرية المستقبلية.
